—— iPS細胞は、どんなことが画期的なのですか？

宮岡私たちの体は、元々は卵子と精子が受精してできた1個の細胞でした。それが細胞分裂と増殖を繰り返し、さまざまな臓器や組織へと分化し、人間の体を作ります。

iPS細胞とは、人の皮膚などの細胞にわずかな因子を導入し、作り出された「多能性幹細胞」です。

いわば大人の細胞が発生初期の細胞に戻ったようなもので、さまざまな組織や臓器になることができます。

たとえば病気やけがなどで失われた機能を回復させるために、iPS細胞からさまざまな細胞を作り出して移植したり、疾患を培養皿の中で再現して治療法を開発するなどの再生医療が今後、期待されています。私たちのプロジェクトでは、iPS細胞とゲノム編集技術を組み合わせた研究を行っています。

—— ゲノム編集技術とは、どんな技術ですか？

宮岡人が持っている全ての遺伝情報のことをゲノムといいます。遺伝情報は細胞の中のDNAという物質にあり、DNAは、アデニン（A）、チミン（T）、グアニン（G）、シトシン（C）という4種類の塩基がつながった二重らせん構造をしています。ゲノムはこの塩基が30億個集まってできており、4種類の塩基がどのような順番で並ぶかは、たとえ親子であっても異なります。いわば細胞の設計図です。

この遺伝情報のどこかを選んでA、T、G、Cの並び方を狙ったとおりに改変するのが、ゲノム編集技術です。

—— iPS細胞と、ゲノム編集技術はどのような関係があるのですか？

宮岡2012年以降、CRISPR/Cas9という新しいゲノム編集技術を使った研究が世界中で行われています。特にアメリカでは、西海岸のグループと東海岸のグループが競争しながら、すさまじい勢いで研究を進めています。

私は2011年から2015年まで、かつて山中伸弥先生も留学し、現在は研究室の運営もしているサンフランシスコのグラッドストーン研究所に在籍していました。その時に、
ゲノム編集技術にデジタルPCR（遺伝子増幅法）という技術を組み合わせる方法を開発しました。

デジタルPCRとは、1つ1つのDNA分子の複製を繰り返し、数を増やして塩基の並びを調べる方法です。これによって、iPS細胞の持つ30億個の塩基の中から、問題のある1つの塩基だけを置き換えることに成功しました。

—— 塩基を置き換える技術がどのように病気の治療につながるのですか？

宮岡遺伝性疾患の多くは、たった1つの塩基が、たとえばCからAに変わってしまうことで起こります。代表的なものに、血友病、小頭症、鎌状赤血球症などがあります。私たちのプロジェクトで研究を進めている肝臓の遺伝病、ウィルソン病もそうです。患者さんの皮膚などからiPS細胞を作り、病気の原因となっている変異を元の配列に戻して、細胞移植治療に使う方法を開発しています。しかし、ゲノム編集をした細胞を実際に移植するためには、精度がとても大事になってきます。私たちは、iPS細胞を使って、どれだけ正確に、効率よくゲノム編集ができるかについても研究しています。