意義

ゲノム編集によりヒトiPS細胞の遺伝情報を改変し、治療効果を高めた細胞を用いた移植治療、遺伝的背景が同一な疾患モデルなど、幅広いiPS細胞の医療応用につなげる。逆に、ヒトのゲノムDNAを有し、あらゆる細胞種に分化できるiPS細胞を評価系として、医療へ応用可能な、正確で高効率なゲノム編集技術の開発を行う。iPS細胞とゲノム編集という２つの最先端技術を融合し、遺伝性疾患の新たな治療法を開発する。

目標

• ゲノム編集を駆使してiPS細胞移植治療の効果を高める
• ゲノムを編集したiPS細胞モデルにより疾患の発症機序を解明する
• iPS細胞を評価系としてゲノム編集の正確性と効率を高める

メンバー

プロジェクトリーダー 宮岡 佑一郎

• 加藤 朋子