筋萎縮性側索硬化症に対する核酸医薬開発の現状

講演要旨

核酸医薬は、遺伝子発現を直接制御できる新しい創薬手法として注目されている。近年はさまざまな疾患への応用研究が急速に進展しており、これまで治療が難しいとされてきた神経変性疾患に対しても、病因遺伝子や病態関連分子を標的とした核酸医薬の開発が世界的に活発化している。本セミナーでは、核酸医薬の基本的な作用原理を概説したうえで、ALS を対象とした核酸医薬開発の現状と課題を紹介する。加えて、我々が取り組んでいる研究についても触れ、核酸医薬によるALS治療の可能性と今後の展望を議論する。