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平成30年度 医学研セミナー

DNA/RNAヘテロ核酸の創成

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演者 横田 隆徳
東京医科歯科大学 脳神経病態学分野(神経内科)(教授)
会場 東京都医学総合研究所 2階講堂
日時 平成30年9月6日(木)17:00~18:00
世話人 長谷川 成人 (認知症・高次脳機能研究分野 認知症プロジェクト)
参加自由 詳細は下記問合せ先まで
お問い合わせ 研究推進課 普及広報係
電話 03-5316-3109

講演要旨

核酸医薬は次世代分子標的治療の担い手として1990年代より期待されてきた。それは、相補RNA配列への1体1対応による高い特異性に加えて、分子標的治療の現在の主役である抗体医薬が細胞表面(細胞膜上)のエピトープしか標的にできないという大きな制限がある一方、核酸医薬は細胞内、細胞質、核内の標的核酸、タンパクを広く対象にできるという点において大きな優位性があって注目されてきた。昨年度に脊髄性筋萎縮症の根本治療薬としてヌシネルセンが欧米、日本で認可されついに核酸医薬による神経変性疾患の分子標的治療は幕をあけた。タウを標的にしたアルツハイマー病の治験もphase Iに入る段階になり、多くの神経変性疾患で今後次々に臨床治験にはいることは間違いない。本講演では、核酸医薬の化学的、生物学的な基礎事項をオーバービューしつつ、わたしどもが開発した「DNA/RNAヘテロ2本鎖核酸」に紹介したい。

Nat Commun.2015;6:7969
Nat Commun.2017;8:1001
Sci Rep. 2018 ;8:4323.
Sci Rep. 2018 ;8:8551.

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